Bula do Zolgensma

Indicações

? Zolgensma® é indicado para o tratamento de bebês e crianças pequenas (abaixo de 2 anos) com uma doença hereditária rara e grave chamada de atrofia muscular espinhal (AME). Zolgensma® é um tipo de medicamento denominado "terapia gênica". Ele contém o ingrediente ativo onasemnogeno abeparvoveque, que contém material genético humano. Cada mL contém onasemnogeno abeparvoveque em uma concentração nominal de 2,0 × 1013 gv/mL (genomas virais). 2. COMO ESTE MEDICAMENTO FUNCIONA? A AME ocorre quando há uma versão ausente ou anormal de um gene necessário para produzir uma proteína essencial chamado gene de sobrevivência do neurônio motor (SMN). A falta do gene SMN causa a morte dos neurônios que controlam os músculos (neurônios motores). Isso resulta em músculos enfraquecidos e atrofiados, com eventual perda de movimento. Zolgensma® atua fornecendo uma cópia totalmente funcional do gene SMN, que ajuda o corpo a produzir a proteína essencial para a sobrevivência do neurônio motor em quantidade suficiente. O gene é entregue nas células alvo, usando um vírus modificado (vetor viral) que não causa doenças em seres humanos. Se você tiver alguma dúvida sobre como Zolgensma® atua ou porque este medicamento foi prescrito para o seu filho, pergunte ao médico do seu filho ou profissional de saúde. VP11 = Zolgensma®_Bula_Paciente 1 3.

Contraindicações

ESTE MEDICAMENTO? Quando não houver indicação clínica. Se você tiver alguma dúvida sobre como Zolgensma® atua ou porque este medicamento foi prescrito para o seu filho, pergunte ao médico do seu filho ou profissional de saúde. 4. O QUE DEVO SABER ANTES DE USAR ESTE MEDICAMENTO? Siga todas as instruções do seu médico cuidadosamente. Eles podem complementar as informações gerais contidas nesta bula. Advertências e Precauções O médico do seu filho fará testes para a detecção de anticorpos antes do tratamento para ajudar a decidir se este medicamento é adequado para o seu filho. Se alguma dessas situações se aplicar ao seu filho, informe o médico ou profissional de saúde dele: • se o seu filho teve problemas de fígado. O Zolgensma® pode causar uma resposta imunológica que pode levar a um aumento das enzimas produzidas pelo fígado ou lesão do fígado. Lesões no fígado podem levar a resultados graves, incluindo insuficiência hepática e morte. Os possíveis sinais que necessitam de atenção após a administração deste medicamento ao seu filho incluem vômitos, icterícia (pele amarelada ou da parte branca dos olhos) ou redução do estado de alerta. Informe ao médico do seu filho imediatamente se notar que o seu filho desenvolve algum sintoma sugestivo de lesão no fígado. O seu filho fará exames de sangue para verificar a função hepática antes de iniciar o tratamento com Zolgensma®. Eles também farão exames de sangue regulares por pelo menos 3 meses após o tratamento para monitorar o aumento das enzimas hepáticas. Consulte o item 8 “

Interações medicamentosas

Posologia

Reações adversas