Bula do Elevidys

Indicações

? Elevidys® é usado para tratar pacientes deambuladores* pediátricos de 4 a 7 anos de idade com distrofia muscular de Duchenne (DMD) confirmada pela identificação de defeitos genéticos que afetam a função muscular normal. Elevidys® é utilizado no tratamento de pacientes que conseguem andar (deambuladores). *Deambulador: Capacidade de completar um teste de caminhada/corrida de 10 metros (10MWR) em menos de 30 segundos sem assistência (ou seja, sem se apoiar em estruturas fixas como paredes, corrimãos e sem a ajuda de outra pessoa ou dispositivo). O seu filho terá feito testes solicitados pelo médico antes de iniciar o tratamento com Elevidys® para confirmar que este medicamento é adequado para o tratamento da sua doença, ver item “4. O QUE DEVO SABER ANTES DE USAR ESTE MEDICAMENTO?”. 2. COMO ESTE MEDICAMENTO FUNCIONA? A DMD é causada por uma alteração (conhecida como mutação) no gene DMD que produz uma proteína chamada distrofina. A distrofina é necessária para que os músculos funcionem corretamente. Pessoas com DMD não conseguem produzir uma versão funcional dessa proteína. Elevidys® insere um gene no corpo que contém à informação para que os músculos produzam a proteína microdistrofina de Elevidys®, que é uma versão funcional encurtada da distrofina normal. Isso ajuda a preteger os músculos contra danos. O gene para produzir a proteína microdistrofina Elevidys® é transferido para as células musculares usando um vírus modificado que não causa doenças. 3.

Contraindicações

ESTE MEDICAMENTO? Seu filho não deve usar Elevidys® se:  for alérgico (hipersensível) ao delandistrogeno moxeparvoveque ou a qualquer outro componente deste medicamento (indicados no item COMPOSIÇÃO).  se o teste genético mostrar que falta alguma parte ou a totalidade de uma seção específica do gene DMD do seu filho (éxon 8 e/ou o éxon 9).  tiver título elevado (acima de 1:400, por teste ELISA ou “reagente” por teste ECLIA) de anticorpos totais contra o vetor AAVrh74. 4. O QUE DEVO SABER ANTES DE USAR ESTE MEDICAMENTO? Siga todas as instruções do seu médico cuidadosamente. Eles podem complementar as informações gerais contidas nesta bula. Advertências e Precauções  Para ajudar a decidir se este medicamento é adequado para o seu filho, o médico do seu filho: o Fará, ou já fez, um tipo de exame médico que identifica alterações no gene DMD. o Verificará se seu filho produz anticorpos específicos (uma proteína produzida pelo sistema imunológico do corpo).  Antes do tratamento, o seu filho fará um exame de sangue e de imagem para verificar: o A saúde do fígado o O número de plaquetas (células sanguíneas capazes de prevenir e parar sangramentos). o Níveis de troponina-I (uma proteína liberada no sangue quando o músculo cardíaco foi danificado).  Fale com o médico do seu filho antes de este medicamento ser administrado se o seu filho tiver tido algum problema de fígado. Isto é importante porque o seu filho pode ter um risco maior de desenvolver problemas hepáticos novos ou piores após o tratamento com Elevidys®.  Antes de administrar este medicamento, informe o médico do seu filho se o seu filho estiver tomando algum medicamento ou suplemento.  Uma infecção antes do tratamento com Elevidys® pode causar efeitos colaterais mais graves.  Fique atento se o seu filho apresentar sinais de infecção, como tosse, chiado no peito, espirros, coriza, dor de garganta ou febre.  Informe imediatamente o médico ou enfermeiro se o seu filho apresentar algum destes sinais ou sintomas. O que você deve informar o seu médico ou enfermeiro após o tratamento com Elevidys® Informe imediatamente o médico do seu filho se apresentar algum destes sinais ou sintomas durante ou após o tratamento com Elevidys®: Reações relacionadas à infusão  Os efeitos colaterais relacionados com a infusão podem ocorrer durante ou após a administração de Elevidys®.  Dependendo dos sintomas, a infusão pode ser realizada em uma velocidade mais baixa ou interrompida.  O médico do seu filho pode decidir quando é necessário administrar medicação adicional.  Se o tratamento puder ser reiniciado, poderá ser administrado em uma velocidade mais baixa. Problemas de fígado  Este medicamento pode causar um aumento das enzimas hepáticas (proteínas) no sangue, o que pode significar que o fígado está lesionado ou inflamado (ver item “8.

Interações medicamentosas

Posologia

Reações adversas